Θεραπεία

Θεραπεία της αιμορροφιλίας

Η θεραπεία των αιμορροφιλικών ασθενών καθώς και των ασθενών με έλλειψη κάποιου άλλου παράγοντα πήξης βασίζεται κατά κανόνα στη θεραπεία υποκατάστασης (υποκατάσταση του υπολειπόμενου παράγοντα). Η καλύτερη κατανόηση της λειτουργίας του παράγοντα των ιστών (TF) και της επικράτησης του στη διαδικασία της πήξης όταν αυτό συνδέεται με τον παράγοντα FVIIa οδήγησε στην υπόθεση ότι ο TF/FVIIa συνδυασμός μπορεί να βοηθήσει στην αιμόσταση ακόμα και υπό την απουσία κάποιων παραγόντων πήξης.
Οι παράγοντες πήξης υποκατάστασης προέρχονται συνήθως από ανθρώπινο πλάσμα και τελευταία με την τεχνολογία του ανασυνδυασμένου DNA. Οι παράγοντες πήξης ανθρώπινης προέλευσης φέρουν τον κίνδυνο μετάδοσης ιών ενώ προϊόντα που προκύπτουν από το συνδυασμό ανθρώπινου πλάσματος ή ανασυνδυασμένων παραγόντων πήξης φέρουν τον κίνδυνο ανάπτυξης αντισωμάτων στον ασθενή. Η παρουσία αντισωμάτων σε έναν αιμορροφιλικό ασθενή προκαλεί συγκεκριμένα προβλήματα αφού η οποιαδήποτε εναίσιμη θεραπεία υποκατάστασης  εξουδετερώνεται (neutralized) από αυτά και συνεπώς δεν θα έχει καμία επίδραση στο αιμορραγικό επεισόδιο. Από τα τέλη της δεκαετίας του '80 η NΝ έχει πρωτοπορήσει στην έρευνα και ανάπτυξη ασφαλών εναλλακτικών προϊόντων μη βασισμένα σε ανθρώπινο πλάσμα. Αυτή η πρωτοποριακή έρευνα οδήγησε στον ανασυνδυασμένο παράγοντα πήξης (rFVIIa). Η καινοτόμος εναλλακτική θεραπεία οδήγησε σε υψηλά ποσοστά αποτελεσματικότητας σε εκατοντάδες ασθενείς με αντισώματα και έχει γίνει ο τυπικός τρόπος θεραπείας αυτών των ασθενών. Η θεραπεία με rFVIIa είναι ανεξάρτητη του τίτλου αντισωμάτων
Όλες οι άλλες διαθέσιμες θεραπείες είναι εξαρτώμενες του παράγοντα. Άλλες εναλλακτικές θεραπείες για τους αιμορροφιλικούς ασθενείς τύπου Α με αντισώματα περιέχουν υψηλές δόσεις FVIII, χοίρειο FVIII (το οποίο συνήθως δεν εξουδετερώνεται από τα ανθρώπινα αντισώματα) ή PCC APCC (όλα τα οποία βελτιώνουν την διαδικασία της αιμόστασης χωρίς την ανάμειξη του παράγοντα πήξης VIII ή IX.

Η δέσμευση της ΝΝ στην παγκόσμια οργάνωση των αιμορροφιλικών ασθενών άνοιξε αποτελεσματικές και καινοτόμους μεθόδους για την αντιμετώπιση αιμορροφιλικών ασθενών με αντισώματα. Η δυνατότητα χρήσης σε ορισμένες περιπτώσεις του ανασυνδυασμένου παράγοντα πήξης rFVIIa είναι υπό έρευνα.

Τι είναι ο ανασυνδυασμένος παράγοντας πήξης VIIa;

Η ΝΝ παρασκεύασε έναν ανασυνδυασμένο παράγοντα πήξης για την αντιμετώπιση αιμορροφιλικών ασθενών με αντισώματα. Ο ανθρώπινος παράγοντας VIIa κλωνοποιήθηκε και εκφράστηκε σε νεφρικά κύτταρα νεογνού hamster. Καμιά πρωτεΐνη ανθρώπινης προέλευσης δεν χρησιμοποιείται ούτε κατά τη διαδικασία της παραγωγής ούτε στο τελικό προϊόν.
Ο ανασυνδυασμένος παράγοντας πήξης VIIa προκαλεί την αιμόσταση στο σημείο του τραύματος ανεξαρτήτως της παρουσίας ή όχι του παράγοντα VIII ή IX με το να δημιουργεί συνδυασμούς με τον εκτεθειμένο παράγοντα ιστών (TF). Αυτός ο προφανείς μηχανισμός δράσης ερμηνεύει τη δυνατότητα του για αποτελεσματική αιμόσταση ακόμη και υπό την απουσία των παραγόντων VIII ή ΙΧ.
Στην Ευρώπη ο ανασυνδυασμένος παράγοντας πήξης VIIa ενδείκνυται για την αντιμετώπιση αιμορραγικών επεισοδίων σε αιμορροφιλικούς ασθενής τύπου Α και Β με αντισώματα και σε ασθενείς με επίκτητη αιμορροφιλία. Επίσης ενδείκνυται για την αντιμετώπιση αιμορραγικών επεισοδίων σε χειρουργικές επεμβάσεις ασθενών με αντισώματα.

Για περισσότερες πληροφορίες απευθυνθείτε στο τοπικό υποκατάστημα της NN ή επισκεφθείτε την ιστοσελίδα της.